¿Cómo debe valorarse la terapia CAR-T?

Como con todas las cosas, deberíamos preocuparnos por el valor, no el precio. El esquema de precios de Novartis pasa fácilmente la prueba de valor.

No hay un valor objetivo que se pueda poner para salvar una vida, por supuesto. Pero aún podemos hacer estimaciones. El Instituto Nacional de Efectividad de Costos (NICE) de Gran Bretaña evalúa los tratamientos con respecto a su valor. Su umbral -que es una pauta, no un límite- para un medicamento rentable es aquel que brinda un año de vida de calidad (es decir, no un sufrimiento sufrido) por $ 40,000 USD o menos.

Muchas de las nuevas terapias dirigidas contra el cáncer, que generalmente tratan a personas mayores, brindan algunos meses de supervivencia adicional a un costo de $ 100K o más. Su costo por QALY es excesivo, lo que lleva al NICE a recomendar que el Servicio Nacional de Salud de Gran Bretaña se niegue a pagar por algunos de ellos. Esto es completamente razonable.

Kymriah, la primera terapia CAR-T aprobada, tiene una tasa de remisión del 83% en niños y adultos jóvenes para un cáncer de otra manera uniformemente fatal. Curar el cáncer en los jóvenes es enormemente beneficioso debido a la cantidad de años de vida salvados. Si asumimos un promedio de 40 años de vida de calidad ganada por paciente, entonces el valor del tratamiento según las pautas de NICE es 40 x $ 40K = $ 1.6M.

Por lo tanto, un precio de $ 475K por tratamiento es una ganga, una que las aseguradoras y los contribuyentes deberían pagar. De hecho, deberíamos estar felices de pagar por este tratamiento.

No estoy seguro si estoy siendo demasiado idealista o demasiado cínico, pero creo que Novartis promoverá CAR-T como una droga distintiva para descartar aún más su estado de E / S en la estratosfera, y probablemente en las alas de la filantrografía en lugar de centrarse en el dólar como su primera prioridad. El lanzamiento de esta droga puede convertir a Novartis en un tour de force de una Apple con la cara de Gandhi de los tratamientos de E / S. Pero sería tan fácil para Novartis unirse a las filas de Turing y Valeant si no vigilantes en sus estrategias de lanzamiento. Tal poder lo lleva a uno a la navaja de afeitar, donde uno puede convertirse en vanguardia o villano en un abrir y cerrar de ojos, ya que responde al destino de los niños.

  1. Kymriah, Novartis ‘CAR-T fue aprobado hoy para la leucemia linfoblástica aguda pediátrica. Con un precio de $ 475k, sería mejor para Novartis ayudar a financiar estos tratamientos.
  2. Dar esperanza a la supervivencia libre de progresión de un niño seguro podría ser contraproducente si solo fuera otorgado a los hijos de los ricos. Implicaría las mismas implicaciones que los órganos otorgados por los ricos en el mercado negro.
  3. Novartis llegó a un acuerdo con CMS (Medicaid) donde los tratamientos CAR-T se facturarían a Medicaid si se demostraba la eficacia de PFS en el primer mes (algo así como una garantía de devolución de dinero de satisfacción, que dice mucho sobre la confianza de Novartis en este notable régimen). ¿Pero entonces, qué? Si tiene éxito, Medicaid puede no aprobar el medicamento para la cobertura. La epidemiología de EE. UU. Estima 3.000 diagnósticos de LLA pediátrica por año.
  4. ¿Y qué ocurre con los niños de clase media cuyos padres no son intermediarios de fondos de cobertura ni aquellos que califican para Medicaid? Salvar a miles de niños pequeños todos los años no está exento de inconvenientes. Con aproximadamente 3,000 niños diagnosticados anualmente con ALL, la mayoría niños pequeños menores de 5 años, los jefes ejecutivos pueden rodar si se les da esperanza y se les quita en el mismo aliento. ¿Quién será el que dirá: “La buena noticia es que tenemos una cura para el pequeño Johnny, pero la mala noticia es que no se lo puede permitir a su hijo”? Pesado es la cabeza que usa la corona.
  5. Lanzar un fármaco revolucionario contra el cáncer para pacientes con cáncer de pulmón engendrado por fumadores de larga duración no es lo mismo que lanzar uno para los rostros inocentes de St Jude a quienes se les ha repartido destinos de sufrimiento que nos hacen cuestionar a Dios. El público no verá los miles de millones que entraron en investigación y desarrollo para tal medicamento y considerará a cualquier industria farmacéutica como codiciosos tratantes de dinero. No les importará la necesidad de recuperar las inversiones y necesitan obtener ganancias para mantener la máquina en funcionamiento. Solo veremos a los pequeños niños sin pelo esperando su remisión.
  6. No creo que el equipo de la marca de una droga tan característica se pegue un tiro en el pie colgando una zanahoria frente a los niños pequeños moribundos y sus padres. Creo que la decisión de Novartis de lanzar su CAR-T fue bien planeada al lanzar la primera indicación de su CAR-T como un régimen pediátrico.
  7. Si Novartis lo hace, doblo la rodilla a los grandes señores de I + D y marketing de la industria farmacéutica.

Hay varios modelos:

  1. Qué soportará el mercado (El límite superior de precios)
  2. Relativo al costo de la terapia existente; prima si el resultado es mejor (el costo de la terapia también incluye los costos asociados de la hospitalización, el personal médico, las clínicas ambulatorias, la complejidad de la administración, las pruebas asociadas, no solo el “costo del medicamento”)
  3. En relación con el costo de producción (generalmente, este es un pequeño porcentaje del precio de venta, a menos que sea un “medicamento personalizado”). A veces, una empresa farmacéutica puede ser persuadida a vender a este precio para las poblaciones pobres, una vez que obtienen ganancias en los mercados más ricos.
  4. Relativo al costo de producción, comercialización y desarrollo de medicamentos amortizados durante la vida económica esperada. (El argumento a favor de márgenes muy altos, es decir, uno paga por todos esos miles de medicamentos que fracasaron en el proceso de desarrollo, los costos de empaque, distribución, formulación, acceso al mercado y “educación” del MD)
  5. ¿Qué costo de las terapias competitivas, si existen?