¿Cree que la terapia genética sería beneficiosa, como el envejecimiento lento y una cura para el cáncer?

Es importante designar si estamos hablando de individuos o embriones aquí. Con los embriones, las posibilidades son infinitas porque pronto podremos cambiar nuestra estructura genética, el ADN. Para las personas, curar el cáncer y retrasar el envejecimiento sería mucho más difícil porque ya no se dirigen a una sola célula sino a un organismo completo que contiene billones de células.

Independientemente, la terapia génica ya se está utilizando para tratar el cáncer en pacientes . Los investigadores han adoptado la tecnología CRISPR / Cas9 para cortar un receptor de las células inmunes en los pacientes porque el cáncer en realidad aprovecha el receptor para suprimir las células inmunes [1]. Cuando los pacientes son reinyectados con estas células inmunes, son hiperactivos contra el cáncer. Además, los investigadores están usando virus para agregar receptores de antígenos quiméricos (CAR) a las células inmunes, en este caso una célula T. Esto, nuevamente, hace que la célula inmune sea hiperactiva contra el cáncer. Es importante notar que en ambos casos estaban usando células transmitidas por la sangre. Es mucho más fácil hacer terapia genética con células que pueden sobrevivir fuera del entorno humano que en el cuerpo humano. Por lo tanto, el campo de la inmunoterapia y la terapia génica están estrechamente relacionados en la actualidad.

Estamos incluso a punto de poder realizar terapia génica en embriones [1]. Una vez que esta es una opción viable, curar el cáncer y disminuir el envejecimiento es un problema bastante manejable. Los investigadores ya están utilizando Genome Wide-Association Study (GWAS) para rastrear todas las mutaciones genéticas que resultan en ciertas enfermedades [3]. En lugar de buscar enfermedades, los investigadores pueden buscar rasgos positivos como la longevidad anormal o la resistencia al cáncer en una población grande. Después de una validación y prueba exhaustivas en organismos modelo, las mutaciones que encontramos en estos individuos se pueden poner en embriones. Es muy importante que todas las opciones científicas permitidas se utilicen para validar que estos cambios que estamos realizando no interrumpan la vida del individuo resultante. Alternativamente, las mutaciones podrían diseñarse racionalmente en función de vías específicas que sabemos que no están optimizadas biológicamente. Estas mutaciones también necesitarían ser probadas en organismos modelo antes de ser trasladadas a humanos.

En resumen, estamos en vías de utilizar la terapia génica en humanos, pero será difícil curar el cáncer o retardar el envejecimiento en una cantidad apreciable. Si bien las posibilidades son infinitas en embyros, la cantidad de rigor científico requerido para hacer esto éticamente significará que la eliminación del cáncer en la línea germinal y la desaceleración del envejecimiento demorarán probablemente siglos.

[1] CRISPR corrige el gen de la enfermedad en embriones humanos viables

[2] Edición de genes CRISPR probada en una persona por primera vez

[3] Estudio de asociación del genoma completo – Wikipedia