En lenguaje sencillo, ¿qué es CRISPR? ¿Por qué es un gran avance? ¿Tiene algo que ver con el tratamiento del cáncer?

CRISPR es una tecnología molecular que permite a los investigadores cortar el ADN genómico de una célula en una posición relativamente específica. En las condiciones adecuadas, este corte puede usarse para desactivar o modificar una secuencia de ADN.

Es un gran avance porque:

  1. Es barato CRISPR es al menos un 90% menos costoso que la próxima tecnología comparable de modificación de ADN.
  2. Es efectivo . La tecnología funciona con una tasa de error relativamente baja.
  3. Funciona en la mayoría de los tipos de células en la mayoría de los organismos.

Sin embargo, hay algunas desventajas:

  1. Hay una tasa de error . Se producen cambios fuera del objetivo. Esto se puede detectar mediante análisis de secuenciación de ADN, pero esto aumenta el costo para el uso médico.
  2. Por ahora, solo podemos transformar células individuales . No puede usar CRISPR para transformar tejidos u órganos fácilmente, aún.
  3. Es nueva tecnología. Tan sorprendente como es CRISPR, estamos a una década del uso generalizado de esta tecnología en medicina.

¿Se puede usar CRISPR para tratar el cáncer? ¡Por supuesto! Ya hay varios ensayos en curso. Pero, por el momento, los Estudios CRISPR se enfocarán en cambios genéticos / secuencia únicos en un tipo de célula. Esto significa que puede modificar las células madre tomadas de un paciente, cambiarlas con CRISPR, hacerlas crecer en el laboratorio y luego reintroducirlas en el paciente para curar / tratar la enfermedad. Algunos cánceres se pueden tratar cambiando secuencias de ADN específicas o aumentando la especificidad / actividad de las células inmunes. Estas pruebas están todas en etapas iniciales, pero las perspectivas se ven bien.

CRISPR es una nueva forma de editar el ADN y, por lo tanto, los genes.

Por lo tanto, debería (todavía no lo hemos logrado) ser posible corregir la enfermedad genética en su origen.

Las enfermedades de un solo gen como la fibrosis quística son las más probables de ser tratables, pero existe la esperanza de que al menos algunas de las complejas cuestiones genéticas relacionadas con el cáncer puedan abordarse. Tiene sentido: si el problema es un gen y usted sabe cuál, localizarlo y repararlo es fácil.

La cuestión de usar esto para tratar a una persona, en lugar de corregir genes en un gameto, es mucho más complicado. Será posible en algún momento, creo, pero estamos a muchos años de distancia.