¿Se podría usar un virus para modificar el ADN existente y eliminar la enfermedad?

Sí. Aquí hay un artículo sobre esto: virus de ingeniería como dispositivos de edición de genoma

Abstracto:

“La edición del genoma basada en nucleasas de diseñador específicas de secuencia, también conocidas como nucleasas programables, busca modificar de forma precisa y precisa el contenido de información genética de las células vivas. La administración dentro de las células nucleasas de diseño solas o junto con las plantillas de ADN del donante, que sirven como sustratos de recombinación homóloga (HR) sustituta, puede dar como resultado la desactivación genética o la incorporación de genes, respectivamente. Como virus modificados defectuosos de replicación, los vectores virales tienen un papel cada vez más importante como vehículos de entrega para plantillas de ADN de donante y nucleasas de diseñador, a saber, nucleasas de dedo de cinc (ZFN), nucleasas efectoras de tipo activador de la transcripción (TALEN) y agrupadas, con intervalos regulares , repeticiones palindrómicas cortas (CRISPR) -asociadas Cas9 (CRISPR-Cas9), también conocidas como nucleasas guiadas por ARN (RGN). Revisamos este doble papel desempeñado por partículas virales modificadas genéticamente en la edición del genoma mientras nos enfocamos en sus andamios principales, que consisten en lentivirus, virus adenoasociados y adenovirus. Además, la cobertura del creciente cuerpo de investigación sobre la reutilización de vectores virales como sistemas de entrega para herramientas de edición del genoma se complementa con información sobre sus principales características, ventajas y desventajas. Finalmente, esta información se enmarca en una descripción concisa de los principales principios, herramientas y aplicaciones del campo de edición del genoma como un todo “.

Ciertamente, hay virus que una vez que han infectado células humanas se convierten en parte de las células que se infectaron, pero no se destruyeron. Hasta cierto punto, este tipo de incorporación es parte de la evolución.

Sin embargo, como todas las cosas que ayudan a cambiar los genomas, algunos cambios son ventajosos y algunos daños y la supervivencia grupal solo es un factor determinante. Por lo tanto, cambiar algunas de las células por incorporación viral no garantiza las cualidades beneficiosas, ni ofrece una protección de células de mamífero contra, o como usted indica incorrectamente, “eliminar la enfermedad”.

Además, hay mucho más en la expresión genética que el ADN incorporado, y eso incluye los genes de inicio y detención, los productos químicos epigenéticos y la metilación y los factores de reparación del ADN, así como la creación de un estado de enfermedad que hace que dicho intento no sea factible.

Sí, usamos virus para modificar el ADN en las células de los laboratorios.

Y sí, la idea de usar virus como vectores para el tratamiento del ADN es antigua.

Pero es difícil de manejar y realmente no queremos un virus genéticamente manipulado que cambie el ADN humano para liberarse en el mundo.

Correcto: esa es la base de muchos modelos actuales de terapia génica, y mi compañero de laboratorio está realizando inyecciones de vectores virales en cerebros de ratas para estudiar la propagación y la absorción.