¿Podemos expresar genes específicos en humanos usando ADN extracromosómico? ¿Sería posible inyectar células humanas con ADN plásmido que tiene la secuencia de insulina para tratar la diabetes?

Entonces, básicamente, estás preguntando sobre “terapia génica”. Hay diferentes formas de obtener información genética en las células. Algunas de esas formas involucran virus que transducirán células con la información genética, que luego se integrarán en el genoma de la célula receptora (esta es una explicación muy simplificada).

Lamentablemente, todavía no hemos encontrado una forma práctica de apuntar a la ubicación de la integración del genoma. Esta es la razón por la cual las personas que se someten a este tipo de transducción pueden desarrollar cánceres como la leucemia.

Un enfoque mucho más seguro es transfectar las células con un plásmido, que no está integrado en el genoma. La desventaja de este enfoque es que solo es transitorio. Pero para algunas enfermedades, este podría ser el mejor enfoque. Por ejemplo, en la fibrosis quística es posible inhalar el vector, que luego solo transfectará las células de las vías respiratorias. Puede repetir la transfección inhalando regularmente.

La terapia genética estabiliza los pulmones de pacientes con fibrosis quística – BBC News

Pero esto, por supuesto, solo se aplica a los tejidos accesibles. Una terapia génica local si quieres. La diabetes necesitaría un enfoque diferente y tal vez la terapia genética no sea la respuesta aquí. Se han realizado estudios que usan xenoinjertos para tratar la diabetes y se ven muy prometedores.

Xenotrasplante para el tratamiento de la diabetes tipo 1

Espero que ayude.

Podríamos inyectar un plásmido que transporta un gen de la insulina en las células humanas, pero nos enfrentaríamos a muchos problemas para hacerlo funcionar correctamente:

  1. Sería difícil insertar plásmidos en un número suficiente de células. Para que se produzca suficiente cantidad de insulina, necesitaríamos insertar el plásmido en millones de células.
  2. Los otros genes en el plásmido también se expresarían, lo que podría ser malo para la célula.
  3. El ADN inyectado no se distribuirá adecuadamente entre las células hijas después de la división.
  4. La expresión de la insulina no puede controlarse, lo cual es crítico para el correcto funcionamiento del organismo.
  5. Dado que las células beta del páncreas son destruidas por el sistema inmune, el gen debería insertarse en algún otro tipo de célula y podría alterar la función de esa célula.

Usar la terapia génica para la diabetes tiene muchos riesgos, y es mucho más seguro inyectar la dosis adecuada de insulina todos los días.

Sí, podemos expresar genes específicos mediante el uso de transfección de plásmido en células humanas. Sin embargo, tales plásmidos no se replican y se perderán en pocas divisiones, haciendo que su uso para inducir la expresión génica humana durante largos períodos de tiempo sea difícil o imposible.

Estás preguntando sobre la transfección estable, aquí hay un recurso: Transfección estable

En pocas palabras, las células humanas pueden absorber plásmidos y expresar los genes en ellos. Sin embargo, nuestras células no pueden replicar plásmidos. Un porcentaje muy pequeño de eventos de transfección conduce a la incorporación del ADN plasmídico en el genoma, en cuyo caso el ADN se puede pasar a nuevas células. Esto puede seleccionarse en cultivo celular con bastante facilidad, pero esos métodos no funcionan in vivo ya que requiere matar células que no fueron transfectadas de forma estable.

Sí, sus colegas tienen AAV que expresan eCD4, que luego neutraliza el VIH uniéndose directamente al sitio de unión de CD4 de la proteína de fusión Envelope.

Aquí está el papel:
AAV-expresado eCD4-Ig proporciona protección duradera de múltiples desafíos SHIV

Como nota al margen: vi otra respuesta individual que habla sobre la integración del ADN en el cromosoma del huésped, no quiero hacer eso, actualmente no hay forma de especificar con precisión el sitio de integración y, como tal, esto podría generar problemas.

Otra limitación es que los genes recién introducidos pueden ser inmunogénicos.